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ORIGINAL ARTICLE: Brief Report: Safety and Efficacy of Gene Transfer for Leber's Congenital Amaurosis
Mercredi 21 Mai 2008 - 06:55 - 7 mois, 3 semaines depuis - Presse spécialisée - New England Journal of Medicin
A form of Leber's congenital amaurosis is caused by mutant RPE65, a critical component of the visual cycle. Two early clinical trials to assess subretinal injection of a viral vector containing RPE65 in young adults with advanced retinal degeneration show that this approach is generally safe in the short term, although one group reported an adverse event: macular hole. The authors observed improvement in some measures of visual function.

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